เทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่ทันสมัยและสามารถทำหน้าที่เป็นทางเลือกในทางปฏิบัติเพื่อรูปแบบสัตว์ดัดแปลงพันธุกรรมข้อเสียเปรียบที่สำคัญคือเวลาและค่าใช้จ่ายในการผลิตปริมาณ AAV เพื่อใช้กับสัตว์ในห้องปฏิบัติการ เทคนิคขั้นสูงนี้ข้ามผลการพัฒนาที่อาจเกิดขึ้นจากการจัดการยีนแบบดั้งเดิมในสัตว์ขณะที่ประหยัดเวลาลดจำนวนสัตว์ที่ใช้ในการวิจัย

และค่าใช้จ่ายในการวิจัยในที่สุดโปรโตคอลของเราช่วยในการผลิต AAV อย่างมีประสิทธิภาพและประหยัดในห้องปฏิบัติการปกติเพื่อให้นักวิจัยสามารถทำการทดลองทางคลินิกเพื่อการรักษาด้วยยีนได้อย่างง่ายดายห้องทดลองหลายแห่งในพื้นที่บอสตันและญี่ปุ่นได้ทดสอบโปรโตคอลใหม่นี้แล้วและพบว่ามีประโยชน์ความหวังของเราคือห้องปฏิบัติการหลายแห่งสามารถปรับขั้นตอนเหล่านี้เพื่อเร่งการวิจัยและส่งเสริมการบำบัดด้วยยีน ยีนบำบัดโดยใช้ AAV เป็นสาขาที่เกิดขึ้นใหม่อย่างรวดเร็วในการรักษาทางคลินิก การปล่อยตัว FDA เมื่อเร็ว ๆ นี้ได้รับการอนุมัติจาก Zolgensma ซึ่งเป็นยาที่ใช้ AAV สำหรับการรักษากล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังเป็นสถานที่สำคัญในการบำบัดยีนของมนุษย์